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  • 「孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの第Ⅱ相臨床試験」について

2017.03.30更新

●現在、孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの第Ⅱ相臨床試験(以下、本試験)の開始のための準備中です。

●治験実施施設は全国で約10施設となる予定で、実施施設は2017年2月から3月の間に決定される予定です。その後、各施設での院内手続きが開始になります。

●治験実施については、各々の施設で実施する旨が公表されるかと思いますが、施設名を公表できる段階になりましたら、本ページでもお知らせする予定にしております。

●現在のところ当院での募集は4月下旬を予定しております。募集要項などは適宜、本ページで公開する予定です。

●なお、上記の予定等は予告なく変更される場合もありますこと、ご了承ください。

以下は現時点での治験対象者の選択および除外基準、ほか、お問い合わせの多い内容です。ご参考になれば幸いです。
(今後の審査過程などで、予告なく変更される場合があります。また、この記載は正式な治験実施計画書ではありません。あくまで一つの目安である旨、ご了解のうえ、ご覧ください。)

【適格性基準】
孤発性筋萎縮性側索硬化症のうち厚生労働省の重症度分類で重症度1もしくは2に該当し、同意取得時に以下の項目を満たす患者を選択する。

【主な選択基準】
(1) 書面による本人又は代諾者の同意が得られた患者。
(2) 同意取得日の年齢が40歳以上、78歳以下の患者(性別不問)。
(3) 世界神経学会EL Escorial 改訂ALS診断基準で「ALS確実」、「ALS可能性高し」、「ALS可能性高し・検査陽性」と診断された患者。
(4) ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R)の3つの呼吸項目の合計が12点の患者(呼吸障害がない)。
(5) 同意取得時点で発症より2年以内の患者。
(6) 試験期間中、外来通院が可能な患者。
【主な除外基準】
(1) 気管切開をしている患者。
(2) 非侵襲的呼吸補助療法をしている患者。
(3) %FVCが80%以下の患者。
(4) 球麻痺型ALSの患者。
(5) 認知障害のある患者。重篤な腎疾患、心血管疾患もしくは血液疾患を有する患者。
(6) 肝機能障害を有する疾患
(7) 悪性腫瘍を有する患者。
(8) 妊婦もしくは妊娠の可能性のある女性患者。
(9) 同意取得前12週間以内に他の臨床試験又は臨床研究に参加した患者。
(10) 併用禁止薬及び併用禁止療法に抵触する患者。
(11) ペランパネルを使用したことのある、もしくは使用している患者。
(12) 治験責任(分担)医師が不適当と判断した患者。
【主な割付基準】
(1) 12週間の前観察期間中のALSFRS-Rの変化が-2点から-5点の患者。
(2) 前観察期間開始後にリルゾールを新規導入していない患者。もしくはリルゾールの用量を変更または中止していない患者。
(3) 前観察期間開始後に新たにエダラボンまたはペランパネルを導入していない患者。
(4) 併用禁止薬及び併用禁止療法に抵触しない患者。
(5) 治験責任(分担)医師により、試験の継続が適当と判断された患者。
 注: 選択基準を満たし除外基準に当てはまらない患者様のうち、さらに割付基準を満たす患者様のみ、試験を継続できます。なかでも、上記にありますように、治験に参加していただいも12週の観察期間で進行がほとんどない(ASLFRS-Rで1点以下の変化)、もしくは進行速度が極めて速い(ASLFRS-Rで6点以上の変化)場合は試験の継続されず、中止となります。
 注: リルゾールを服用している場合は用量の変更はできません。
 注: エダラボンは観察期間開始後に、新たに導入できません。すでに導入されている場合は継続していただきます。
【その他】
1. 各治験実施施設では患者様からの直接の御相談は受け付けない予定です。患者様・ご家族様には主治医の先生との御相談のうえ、主治医の先生から治験実施施設へファックスなどでお問い合わせいただくようお願いしております。お手数をおかけしますが、よろしくお願いいたします。
2. 試験期間中でも本治験と関連のない診療(リルゾールの服用などを含む)に関しては、治験開始以前と同様に診療の継続をお願いいたします。また、試験期間は約1年3ヵ月ですが、試験終了後も治験開始以前と同様にご診療をお願いいたします。